拜耳9月26日宣布,FDA授予实验性口服药物riociguat分别用于治疗肺动脉高压和慢性阻塞性肺动脉高压的2个孤儿药地位认定。此前,FDA已授予riociguat新药申请优先审查资格。
拜耳于2013年2月提交了riociguat的新药申请,用于2种适应症:a)用于PAH治疗,以提高运动能力、WHO功能分级、推迟临床恶化;b)用于不能手术或手术后持续性、复发性CETPH的治疗,以提高运动能力和WHO功能分级。
2013年8月6日,FDA心血管和肾脏药物顾问委员会以11:0的投票结果,建议批准实验性肺动脉高压药物riociguat用于治疗WHO分级I肺动脉高压,同时也以11:0的投票结果建议批准riociguat用于WHO分级IV慢性阻塞性肺动脉高压的治疗。FDA在审查riociguat时,将考虑顾问委员会的意见。
Riociguat是拜耳开发的首个新一类可溶性鸟苷酸环化酶激动剂,能够直接刺激sGC,增强其对低水平一氧化氮的敏感度,该药开发用于治疗2种肺动脉高压——慢性血栓栓塞性肺动脉高压和肺动脉高压,改善患者的运动能力。如果获批,riociguat将以品牌名Adempas销售。
拜耳去年称,预计该药的销售峰值将超过5亿欧元。汤姆森路透发布分析报告称,预计该药在2017年的销售将达到6.79亿美元,同时将对市面上来自Actelion和吉利德的药物构成潜在的威胁。